全球首个！益诺思助力天泽云泰基因治疗药物中美双报双批

全球首个！益诺思助力天泽云泰基因治疗药物中美双报双批

2024-08-06

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）的新药临床试验（IND）默示许可，同意在美国开展治疗原发性帕金森病（以下简称“PD”）的临床研究。

益诺思受天泽云泰委托，遵循NMPA、ICH及FDA指导原则，在符合NMPA及美国FDA标准的GLP实验室环境和操作规范下, 采用颅内定位注射技术，为VGN-R09b提供了全套非临床安全性评价研究和药代动力学研究。通过科学、专业、高效、高质量的服务助力其成功实现双报双批。

VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品，其针对原发性PD的I/II期注册临床试验已在复旦大学附属华山医院顺利启动。VGN-R09b在美获批临床试验，使非罕见病领域的基因治疗药物开发从中国走向世界。

VGN-R09b是天泽云泰自主研发和生产的基因治疗产品，使用重组AAV为载体同时递送双基因，以实现增强脑内多巴胺合成的同时促进神经保护的作用，在有效改善原发性帕金森患者临床症状的同时延缓疾病进展，改善疾病长期预后。通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身的给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。

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